Əlavə Müalicə Seçimlərinə Baxış
Birincil myelofibroz üçün müalicəvi terapiya (PMF) kök hüceyrə transplantasiyasıdır , lakin bu müalicə yalnız yüksək və aralıq riskli xəstələr üçün məsləhət görülür. Hətta bu qrupda yaş və digər tibbi şərtlər transplantasiya ilə əlaqədar riskləri ideyanın azaldılmasını əhəmiyyətli dərəcədə azalda bilər. Bundan əlavə, yüksək və orta riskli PMF olan bütün insanlar müvafiq kök hüceyrə transplantasiyası donoruna (uyğunlaşdıqları kardeş və ya uyğun olmayan əlaqəli donor) malik olacaqlar.
Aşağı riskli PMF xəstələrinə xəstəliyə bağlı simptomları azaltmaq məqsədilə müalicə alması tövsiyə olunur.
Bəlkə həkiminiz transplantanın sizin üçün ən yaxşı seçim olmadığını və ya uyğun bir donor müəyyən edilə bilməyəcəyini və ya PMF üçün digər ilk üsullarla müalicə etməmisiniz. Təbii ki, sizin növbəti sualınız ola bilər - digər müalicə variantları nədir? Xoşbəxtlikdən, əlavə müalicə üsulları tapmağa çalışan bir çox tədqiqat var. Bu dərmanların bir qismini qısaca nəzərdən keçirəcəyik.
JAK2 İnhibitorları
Bir JAK2 inhibitoru Ruxolitinib , PMF üçün təyin olunan ilk hədəflənmiş terapiya idi. JAK2 genindəki mutasiyalar PMF-nin inkişafı ilə əlaqələndirilmişdir.
Ruxolitinib kök hüceyrə transplantasiyasına məruz qalmayan bu mutasiyalarla əlaqədar insanlar üçün uyğun bir müalicədir. Xoşbəxtlikdən, JAK2 mutasiyalarına yol vermədən insanlarda belə faydalı olmuşdur.
PMF-nin müalicəsində istifadə edilə biləcək oxşar dərmanlar (digər JAK2 inhibitorları) inkişaf etdirməklə yanaşı ruxolitinibin digər dərmanlarla birləşməsini davam etdirən araşdırmalar davam edir.
Momelotinib, PMF müalicəsi üçün tədqiq edilən başqa bir JAK2 inhibitorudur. Erkən edilən araşdırmalarda qeyd edildi ki, mamelotinib qəbul edənlərin yüzdə 45i dalaqda azaldı.
Tədqiq edilmiş insanların təxminən yarısı onların anemiyasında yaxşılaşdı və 50 faizdən çoxu köçürmə müalicəsini dayandırdı. Trombositopeniya (aşağı trombosit sayıları) inkişaf edə bilər və təsirini məhdudlaşdıra bilər. Momelotinib, PMF üçün müalicədə rolunu müəyyənləşdirmək üçün 3 mərhələdə ruxolitinib ilə müqayisə ediləcək.
İmmünomodulatuar dərmanlar
Pomalidomid bir immunomodulatory dərman (immun sistemini dəyişdirən dərmanlar). Talidomid və lenalidomid ilə əlaqəli. Ümumiyyətlə, bu preparatlar prednisone (bir steroid dərmanı) ilə verilir.
Thalidomide və lenalidomide artıq PMF müalicə variantları kimi tədqiq edilmişdir. Hər ikisi də fayda göstərirlərsə də, onların istifadəsi tez-tez yan təsirlərlə məhdudlaşır. Pomalidomid daha az zəhərli bir seçim olaraq inkişaf etdirildi. Bəzi xəstələrdə anemiyada yaxşılaşma var, amma dalaq ölçüsündə heç bir təsir görülmür. Bu məhdud fayda nəzərə alınmaqla, PMF-nin müalicəsi üçün ruxolitinib kimi digər agentlərlə polmalidomidin birləşməsinə baxan davam edən işlər var.
Epigenetik Narkotiklər
Epigenetik dərmanlar, fiziki olaraq onları dəyişdirmədən, müəyyən genlərin ifadəsini təsir edən dərmanlardır. Bu dərmanların bir sinifi azasitidin və desitabin daxil olan hipometilatlayıcı maddələrdir.
Bu dərmanlar hazırda myelodisplastik sindromu müalicə etmək üçün istifadə olunur. Azacitidin və dekitabin roluna baxan tədqiqatlar erkən mərhələdədir. Digər preparatlar givinostat və panobinostat kimi histon deasetlyaz (HDAC) inhibitorlarıdır.
Everolimus
Everolimus bir mTOR kinaz inhibitoru və immunosupresant kimi təsnif olunan bir dərmandır. Bir neçə kanser (döş, böyrək hüceyrəsi karsinoması, neyroendokrin şişlər və s.) Müalicəsi üçün təsdiq edilmiş və orqan nəqli (qaraciyər və ya böyrək) qəbul edən insanlarda orqanların rədd edilməsinin qarşısını almaq üçün təsdiq olunmuş FDA (Qida və Dərman İdarəsi). Everolimus şifahi olaraq alınır.
Erkən tədqiqatlar göstərir ki, simptomları, dalaq ölçüsü, anemiya, trombosit sayıları və ağ qan hüceyrələrinin sayını azalda bilər.
Imetelstat
Imetelstat bir neçə kanser və myelofibrozda tədqiq edilmişdir. Erkən tədqiqatlarda, orta və ya yüksək riskli PMF olan bəzi insanlar üçün remission (ölən əlamətləri və PMH əlamətləri) səbəb olmuşdur.
Birinci sinif müalicəsinə cavab vermirsinizsə, klinik sınaqdan keçmək, yeni müalicələrə daxil ola bilərsiniz. Hal-hazırda, myelofibrosis olan insanlar üçün müalicə variantlarını qiymətləndirən 20-dən çox klinik sınaq var. Bu seçimi həkiminizlə müzakirə edə bilərsiniz.
> Mənbələr:
Cervantes F. Əsas myelofibrosisə necə müalicə edirəm? Blood. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL və Mesa RA. Miyeloproliferativ neoplazmalar üçün müalicə: zaman, hansı agent və necə? Blood. 2014; 124: 3529-3537.