Primer myelofibroz (PMF), bir myeloproliferatif neoplazmalar olaraq təsnif edilən bir neçə qan xəstəliklərindən biridir. Neoplazma bir mutasiya nəticəsində meydana gələn toxumanın anormal böyüməsi olaraq təyin edilir və benign (malign olmayan), əvvəlcədən malign və ya malign olaraq təsnif edilə bilər. Miyeloproliferativ neoplazmalar başlanğıcda ümumiyyətlə yaxşıdır, lakin zamanla malign (xərçəngli) xəstəliyə çevrilə bilər.
PMF'teki mutasyon, kemik iliğinin fibrozisiyle (skarlamaya) neden olur. Sümük iliyindəki bu skarlasma qan hüceyrələrinin normal inkişafını pozur. Anemiya ən ümumi laboratoriya müayinəsidır. Lökositoz (ağ qan hüceyrələrində yüksəlmə) və trombositoz (yüksək trombosit sayıları) yaygındır, lakin xəstəliyin ilerledikçe trombositopeni (aşağı trombosit sayıları) meydana gələ bilər. Splenomeqali (dalaqda genişlənmə) dalaq qan hüceyrə istehsalının ikinci bir yerə çevrildiyi kimi inkişaf edir.
Hər kəs müalicəyə ehtiyacı varmı?
Sizin tipik ilk addım potensial müalicə variantlarını araşdırmaq olar, PMF ilə olan bütün insanların müalicə tələb etməyini unutmayın. PMF üçün müalicə xəstəliyin inkişafı və həddindən artıq sağ qalma riski ilə müəyyən edilir.
Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) Plus hesabı adlı bir sistem, yaş, ağ qan hüceyrə sayıları, hemoglobin, dolaşan partlayış hüceyrələri, simptomların olması, genetika, trombosit sayıları və transferi bir hesabı hesablamaq üçün ehtiyac kimi şəxs haqqında məlumatlardan istifadə edir.
Bu sistemdən istifadə edən insanlar PMF ilə dörd proqnostik kateqoriyaya bölünür: aşağı risk, aralıq-1 risk, ara-2 risk və yüksək risk. Yüksək riskli xəstəliyə malik xəstələrdə aşağı risk xəstəliyi olan xəstələrdə 15 ilədək median sağalma bir ildən çoxdur. 60 yaşınadək insanlarda PMF daha yaxşı proqnozla və təxminən iki ildən 20 ilədək median yaşaması ilə əlaqədardır.
Hematologlar, müalicə planını təyin etmək üçün şəxsin genetik mutasiya ilə birlikdə DIPPS Plus hesabından istifadə edirlər. Semptomları olmayan, aşağı riskli xəstəliyə malik insanlar müalicə edilmir, simptomlar və anemiya və / və ya trombositopeniyanın pisləşməsi üçün yaxından izlənilir. Bir şəxs simptomları (ateş, kilo itkisi, həddindən artıq tərləmə və ya dalağın kütləvi böyüməsi) və ya transfuziya ehtiyacını yaradan xəstəliyin müalicəsi başlanmalıdır. Qırmızı qan hüceyrələrinin köçürülməsi ümumiyyətlə hemoglobin 8 g / dL-dən az olduqda verilir. Təkrarlanan qırmızı qan hücresinin dəmir yüklənməsinə gətirib çıxardığı üçün adətən digər müalicələr də aparılır.
Semptomların müalicəsi
- Splenomegali: Əgər dalaq əhəmiyyətli dərəcədə genişlənmişdirsə və problemlər yarandıqda (məsələn, narahatlıq, çoxlu splenik infarktlar, artan transfuziya ehtiyacları), oral dərman vasitəsi hidroksiüre istifadə edilə bilər. Bu müalicə ilə PMF olan insanların təxminən 40% -i təxminən bir il davam edən dalağın ölçüsündə 50% azalıb. Dalak hidroksiura terapiyasına cavab vermirsə, splenektomiya (dalağın cərrahiyyə çıxarılması) tələb oluna bilər.
- Anemiya: PMF-də anemiya fluoksimesteron, prednizon və ya danazol kimi müxtəlif dərmanlarla müalicə edilə bilər. Fluoxymesterone və danazol, androgenlər (bir steroid hormonu) olaraq bilinir və sümük iliyi istehsalını stimullaşdırır. Bu dərmanların ən əhəmiyyətli əlamətlərindən biri də qadın hormonları ilə əlaqəli olması və bədən saçlarının, dərin səsin və ya artan əzələlərin yığılmasına səbəb ola bilər. Prednizon ilə birlikdə talidomid və ya lenalidomid (kemoterapiyanın forması) də istifadə edilə bilər.
Yüksək və ya Orta Risk
Aralıq və yüksək riskli xəstəlik olan insanlar alternativ müalicəyə ehtiyac duyurlar. Xəstəliyinizin daha yüksək riskli olduğunu bilmək olduqca çətindir, müalicə variantları haqqında biliklər, hiss etdiyiniz narahatlıq və qorxularınızı azaltmağa kömək edə bilər.
- Hematopoietik kök hüceyrə transplantasiyası (HSCT və ya sümük iliyi nəqli) : Bu, PMF üçün yalnız müalicə müalicəsi, lakin əhəmiyyətli riskə malikdir. Transplantasiya komplikasyonları azaltmaq üçün digər komplikasyonların inkişafından əvvəl tanıdan qısa müddət sonra baş verməlidir. Tarixi olaraq, transplantasiya 60 yaşınadək qardaş donorlarla (MSD) uyğunlaşan insanlar ilə məhdudlaşdırılmışdır. Son vaxtlar köçürülməmiş əlaqəli olmayan və ya uyğun olmayan donorlarla nəql olunmuşdur.
- Ruxolitinib: HSCT üçün namizəd olmayan PMF və şiddətli əlamətləri olan insanlar ruxolitinib istifadə edə bilərlər. Ruxolitinib bir tirozin kinaz inhibitoru, xüsusilə bir JAK2 inhibitoru olaraq bilinən bir dərman. JAK2 PMF-də ortaq bir mutasiya olsa da, polycythemia vera və əsas trombositemiya kimi digər myeloproliferativ neoplazmalarda da ola bilər. Ruxolitinib ilə müalicə dalağın ölçüsünü azalda bilər, simptomları azaldır (yorğunluq, sümük ağrısı kimi) və anemiyanı azaldır. Bu dərman JAK2 mutasyonunu hedeflasa da, digər mutasiyalar olan xəstələr də cavab verə bilərlər.
Mənbələr:
Teferri A. Primer Myelofibrozun Prognozu və İlk Miyelofibrozun İdarə edilməsi. In: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.