Promising yeni müalicə
İndiyə qədər kistik fibroz (CF) üçün müalicə yoxdur, lakin tədqiqatçılar bir tapmaq üçün çox çalışırlar. Alimlər indi daha da yaxınlaşırlar. Son bir neçə onilliklər ərzində geniş bir araşdırma orqanı həyatın uzunluğu və həyat keyfiyyətini dramatik şəkildə yaxşılaşdıran bir çox yeni dərman və müalicənin inkişafına gətirib çıxardı. Bütün bunlar müalicəyə səbəb ola biləcək yeni araşdırmalara qapı açdı.
Aşağıdakılar tədqiq olunan mümkün müalicələrin yalnız bir hissəsidir.
Gene Therapy
1989-cu ildə kistik fibroza səbəb olan gen aşkar edilmişdir: CFTR genidir . Bu kəşf CF icması üçün maraqlı idi. Bir çoxları kəşfin gen terapiyası ilə müalicəyə gətirib çıxaracağına inanırdılar.
Təəssüf ki, bu hələ baş vermədi, amma işə yaramadı. Genetik qüsuru sınamaq və düzəltmək üçün çoxsaylı işlər edilmiş, lakin onların heç biri müvəffəqiyyətsiz olmuşdur. Gen terapiyası ilə ən böyük problem bu günə qədər düzəldilmiş genin hüceyrələrə təsirli bir şəkildə aparılması üçün bir vektor tapır.
Hələ gen terapiyası üçün ümid ola bilər. 2009-cu ilin iyul ayında Chapel Hill-də Şimali Karolina Universitetində tədqiqatçılar qrupu ağciyər toxumasının laborator nümunələrində genin ötürülməsi üçün vektor kimi ümumi bir soyuq virusdan istifadə edərək çox yaxşı nəticələr əldə etmişdir. Tədqiqat qrupu artıq soyuq virusu zəiflədirmək üçün işləyir, belə ki, müalicə kistik fibrozlu insanlar üçün test edilə bilər.
VX-770
VX-770, G551D mutasyonunun ən az bir kopyasına malik olan kistik fibrozisli insanlar üçün Vertex Pharmaceuticals tərəfindən test edilmiş bir dərmandır. Dərman əslində CFTR genində qüsuru hədəfə ala və xlorid kanallarını açma qabiliyyətini bərpa edə biləcək, beləliklə hüceyrələrin hüceyrələrə düzgün şəkildə axmasına və tərkibinə axmağa imkan verə bilər.
Gen terapiyasından fərqli olaraq, VX-770 qüsurlu genin yerini dəyişdirməzdi. Əksinə, müvəffəqiyyətli olarsa, VX-770 problemi mövcud gendə təmir edər.
VX-809
VX-809, ΔF508-CFTR mutasiyalarının iki nüsxəsi olan insanlar üçün Vertex Pharmaceuticals tərəfindən sınaqdan keçirilmiş başqa bir dərmandır. VX-770-yə bənzəyir ki, hüceyrələrdən hüceyrələrə axan duz ala bilər, lakin bir az fərqlənir. Tədqiqatçıların ümid etdiyini düşünürsə, VX-809, CFTR proteinini havayolunun hüceyrə membranında müvafiq yerə hərəkət etdirərək xlorid kanallarını açacaqdır.
Miglustat
Miglustat, digər şərtləri müalicə etmək üçün artıq istifadə edilən Actelion Pharmaceuticals tərəfindən hazırlanan bir dərman, lakin hazırda ΔF508-CFTR mutasiyasının iki nüsxəsi olan kistik fibrozlu insanlar üçün istifadə edilməkdədir. Tədqiqat kiçikdir (yalnız 15 iştirakçıdan ibarətdir), lakin indiyədək nəticələr perspektivli idi. Miglustat, CFTR qüsurunu tərsinə çevirə və hüceyrələrə normal fəaliyyətini bərpa edə bildi.
Ataluren
Bir zamanlar PTC124 adlı Ataluren, PTC Therapeutics tərəfindən cəfəng mutasiyalara sahib CF olan insanlar üçün mümkün bir müalicə olaraq araşdırılır. Cəfəngiyyatlı mutasiyalarda, CFTR genində normal kodun ortasında bir "gibberish" kodunun bir hissəsi görünür.
Cəfəngiyyat kodu hüceyrələrin bundan sonra baş verən hər hansı bir kodu oxumasını maneə törətmiş bir dayaq kimi işləyir. Ataluren, hüceyrələrin dayanma əlamətini görməməsinə və bundan sonra meydana gələn kodun oxunmasını təmin etməklə bu problemi düzəldə bilər, beləliklə hüceyrələrə normal funksiyanı bərpa edir.
> Mənbələr:
C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Miglustat tərəfindən xroniki olaraq müalicə edilən bir CF Solunum Epiteliya Hücreü Fenotip kimi Qeyri-CF əldə edir". Amerikalı Solunum hüceyrəsi və Molekulyar Biologiya jurnalı . Avqust 2009.
> Kistik Fibroz Fondu. İyun 2009-cu il. Dərman İnkişafı Boru Kəməri. 24 iyul 2009-cu il.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, və s. 2009 "CFTR səthi epiteliya hüceyrələrinin 25% -ə çatdırılması insan kistik fibroziya hava yolları epiteliyinə nisbətən mükəmməl nəqlin bərpasını bərpa edir". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 iyul 2009-cu il.