Yetim Narkotiklərə Tədqiqat və İnkişaf Nasıl Təşviq Edilir?
Yetim bir dərman nədir və Yetim Narkotik Qanunu nədir? Bu dərmanlar üçün tədqiqat və inkişaf nə üçün vacibdir və maneələr nədir?
Yetim Narkotik nədir? - Təsvir
Yetim bir dərman narkotik dərmanı tapmaq üçün bir şirkət olmaması səbəbiylə inkişaf etdirilməyən bir dərman (dərman). Tez-tez narkotik maddənin profilli olmadığının səbəbi, dərmanı hazırlamaq üçün lazım olan tədqiqat və inkişafa qarşı çəkildikdə dərmanı alacaq nisbətən az adamın olmasıdır.
Sadə sözlə, yetim dərmanlar şirkətlərdən çox pul qazanmaq üçün gözləməyəcək və bunun əvəzinə pul gətirəcək dərmanlara yönəldirlər.
Bəzi Narkotiklər "Yetim Narkotik"
Dərman (dərman) və biotexnologiya şirkətləri tibbi müalicə üçün yeni dərmanlar tədqiq edir və inkişaf etdirirlər, yeni dərmanlar isə bazarda tez-tez olur. Digər tərəfdən, nadir xəstəliklərdən və ya xəstəliklərdən əziyyət çəkən insanlar xəstəliklər üçün eyni dərman tədqiqatlarının diqqətini görmürlər. Bunun səbəbi onların sayının kiçik olmasıdır və bu nadir xəstəliklərin (adətən "yetim dərman" adlandırılacaq) müalicəsi üçün yeni dərmanlar üçün potensial bazar da kiçikdir.
Nadir bir xəstəlik Birləşmiş Ştatlarda 200,000-dən az fərddə və ya Avropa İttifaqında 10,000-dən az olan 5-dən az olur. ABŞ və Avropa Birliyinin hökumət tənzimləyici qurumları narkotik maddənin inkişafında bu qeyri-bərabərliyi azaltmaq üçün addımlar atdılar
Yetim Narkotiklərin İnkişafı Təşviqləri
ABŞ-da nadir xəstəliklər üçün kifayət qədər narkotiklərin hazırlanmadığını və narkotik şirkətlərinin nadir hallarda narkotiklərin inkişafında maddi itkilərə səbəb olacağını qəbul edərək, ABŞ Konqresi 1983-cü ildə Yetim Narkotik Aktını qəbul etdi.
ABŞ Yetim Məhsullarının İnkişafı İdarəsi
ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) ABŞ-da bazarda dərmanların təhlükəsizliyinin və səmərəliliyinin təmin edilməsi üçün məsuliyyət daşıyır.
FDA, Yetim Məhsullarının İnkişafı (OOPD) İdarəsini qurdu və bu da tədqiqat qrantları təklif edən yetim dərmanların (və nadir xəstəliklər üçün digər tibbi məhsulların) inkişafına kömək etdi.
Digər dərmanlar kimi yetim dərmanları hələ FDA tərəfindən marketinq üçün təsdiqləməzdən əvvəl araşdırma və klinik sınaqlarla təhlükəsiz və təsirli tapılmalıdır.
1983-cü ildə ABŞ Yetim Narkotik Aktını
Orphan Narkotik Aktı nadir hallarda nadir hallarda olan şəxslərin kiçik bazarları üçün narkotik maddələrin (və digər tibbi məhsulların) inkişaf etdirilməsi üçün şirkətlərə həvəsləndirir (ABŞ-da nadir hallarda nadir hallarda 47 faiz 25 min nəfərdən az təsir göstərir). Bu təşviqlər aşağıdakılardır:
- Yetim bir dərman inkişaf etdirmək üçün aparılan tədqiqatlar üçün federal vergi kreditləri (xərclərin yüzdə 50-ə qədər).
- FDA-nın xüsusi bir dərman satışının təsdiqini əldə etmək üçün ilk şirkət üçün narkotik satışı üzrə 7 illik monopoliya. Bu, yalnız dərmanın təsdiqlənmiş istifadəsinə aiddir. Fərqli istifadə üçün digər bir ərizə də FDA tərəfindən təsdiq edilə bilər və şirkət də bu istifadə üçün dərman üçün xüsusi marketinq hüquqlarına malik olacaq.
- Dərman təsdiq tətbiqi haqlarının və illik FDA məhsul haqlarından imtina edir.
Yetim Narkotik Aktı keçməzdən əvvəl, nadir xəstəliklərin müalicəsi üçün bir neçə yetim dərmanı mövcud idi.
Aktadan bəri, 200-dən çox yetim dərmanı ABŞ-da marketinq üçün FDA tərəfindən təsdiqləndi
ABŞ İlaçlarında Yetim Narkotik Qanununun təsiri
Yetim Narkotik Aktı 1983-cü ildə meydana gəldiyi üçün, bir çox dərmanın inkişafı üçün məsuliyyət daşıyır. 2012-ci ilədək bu proses vasitəsilə təsdiq edilmiş ən azı 378 ədəd dərman var idi və sayı da qalxmağa davam edir.
Yetim Narkotik Aktına görə Mövcud Narkotiklərə Nümunə
Onaylanmış dərmanlar arasında aşağıdakılar daxildir:
- Infantil spazmları müalicə etmək üçün adrenokortikotropik hormon (ACTH)
- Huntington xəstəliyi olan insanlarda baş verən çorənin müalicəsi üçün tetrabenzin
- Glikogen saxlama pozuqluğu olanlar üçün Pompenin xəstəliyi üçün ferment müalicə müalicəsi
Yetim Drugs üçün Beynəlxalq Tədqiqat və İnkişaf
ABŞ Konqresi kimi, Avropa İttifaqı (AB) hökuməti yetim dərmanların tədqiqatı və inkişafını artırmağın zəruriliyini tanıyıb.
Yetim Təbii Məhsullar Komitəsi
1995-ci ildə yaradılmış Avropa Dərman Agentliyi (EMEA), AB-də bazarda dərmanların təhlükəsizliyi və effektivliyinin təmin edilməsindən məsuldur. 25 AB üzv dövlətinin elmi resurslarını bir araya gətirir. 2000-ci ildə Yetim Təbii Məhsullar Komitəsi (KOM) AB-də yetim dərmanların inkişafına nəzarət etmək üçün yaradılmışdır.
Yetim Təbii Məhsullar haqqında Əsasnamə
Avropa Şurası tərəfindən qəbul edilən Yetim Təbii Məhsullar haqqında Təlimat, AB-də yetim dərmanların (və nadir hallar üçün digər tibbi məhsulların) inkişafı üçün stimullar verir:
- Marketinq təsdiqi prosesinə aid ödənişlərdən imtina.
- Bir şirkətin EMEA marketinqi təsdiqini əldə etmək üçün ilk şirkət üçün narkotik satışına təminat verilmiş 10 illik monopoliya. Bu, yalnız dərmanın təsdiqlənmiş istifadəsinə aiddir.
- İcma marketinqi icazə - AB-yə üzv olan bütün ölkələrə yayılmış olan marketinq qaydalarının mərkəzləşdirilmiş qaydası.
- Protokol yardımı, dərman şirkətlərinə müxtəlif testlər və inkişaf etdirilən bir dərman üçün lazımlı klinik araşdırmalar haqqında elmi məsləhətlərin verilməsini nəzərdə tutur.
Yetim Təbib Məhsulları haqqında Qaydalar AB-də Yetim Narkotik Aktının ABŞ-da olduğu və qeyri-adi xəstəliklər üçün yetim dərmanların inkişafı və satışını əhəmiyyətli dərəcədə artıraraq AB-də eyni faydalı təsir göstərmişdir.
Yetim Narkotik Aktında Alt Xətt
Həmin dövrdə Yetim Drug Aktı ilə əlaqədar miqdarın bir tərəfində nadir xəstəliklərə müalicə edilməsinə və digər tərəfdən davamlılıqla bağlı suallara çox mübahisələr var. Təəssüf ki, həm Amerika, həm də Avropada bu hərəkətlər bir çox nadir xəstəliklər üçün məlumatlılıq yaratdı.
Mənbələr:
Herder, M. Yetim Narkotik Qanununun məqsədi nədir? . PLoS Tibb . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. və R. Griggs. Nadir Nöroloji Xəstəliklər Üçün Yetim Məhsul Təsnifinin İstenmeyen Etkileri. Nöroloji Annals . 2012. 72 (4): 481-490.
ABŞ Qida və Dərman İdarəsi. Yetim Məhsulu təyin etmək: Dərman və Bioloji Məhsullar. Yenilənib 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanimaldesigneddesignation/default.htm