İndi orqanlarımızın reproduktorunu verə bilərik
FDA, ilk dəfə gen terapiyası müalicəsini təsdiqlədi - tibb il tarixində tarixi bir hərəkət. Yeni müalicə - Kymriah (tisagenlecleucel) - lösemi döyüş ləğv T-hüceyrələri.
Kymriahın təsdiqi yeni və maraqlı bir yanaşma istifadə edərək xərçəng və digər ciddi xəstəliklərə qarşı mübarizə aparacaq digər terapiya formalarının təsdiqi üçün bir işarədir. Bədəni süni üsullarla yenidən proqramlaşdırma.
Hüceyrə bazlı gen müalicəsi
Hüceyrə bazlı gen terapiyası xüsusi bir hüceyrə populyasiyasına yeni genetik maddənin tətbiqi praktikasını və sonra bu modifikasiya edilmiş hüceyrələri bədənə yenidən tətbiq etməyi nəzərdə tutur. Bədənində bir dəfə bu yeni hüceyrələr xərçəng və ya digər ciddi xəstəliklərlə mübarizə aparmaq üçün zülal istehsal edə bilər.
Kymriah, genetik cəhətdən modifikasiya olunmuş T-hüceyrələrinin bir növ lenfosit və ya ağ qan hüceyrəsinin bədənə daxil edilməsini ehtiva edir. Bu modifikasiya olunmuş T-hüceyrələri lösemi hüceyrələrini tanımır və hücum edir.
Gen müalicəsi daha az zəhərli olduğundan, kemoterapi üçün gen terapiyası üstündür. Kemoterapi bütün bədənə təsir göstərir və bədənin ümumi təsirinə səbəb olur. Hüceyrə bazlı gen terapiyası ilə, yenidən hazırlanmış hüceyrələr yerli olaraq infüzə olunur və xüsusilə şişlərlə mübarizə aparır.
Gen terapiyası şəklində olmaqla yanaşı, Kymriah da immunoterapötik bir vasitədir. Immunoterapiya xəstəliyin müalicəsi üçün immunitet sisteminin gücünü artırır.
Kymriah Açıklaması
Texniki cəhətdən, Novartis Kymriah, relapslı və ya refrakter (yəni, müalicəyə davamlı) B-hüceyrəli kəskin lenfoblastik lösemi müalicəsində istifadə edilən bir sınaq ximerik antigen reseptoru (CAR) T-hüceyrə müalicəsi.
Kymriah, xəstənin öz T-hüceyrələrinin ilk toplandığı və sonra bir istehsal mərkəzinə göndərildiyi immunoterapiyanın xüsusi bir formasıdır.
T-hüceyrələri leukapharesis adlı prosedur istifadə edərək yığılır.
İstehsal mərkəzindəki bu T-hüceyrələri CAR ifadəsini kodlayan bir gen daxil etmək üçün dəyişdirilir. Bu dəyişmiş hüceyrələr daha sonra xəstəyə daxil olur. Bədəndə bir zamanlar CAR'lar lösemi hüceyrələrinin səthində yerləşən və bu xərçəngli hüceyrələri öldürən CD19 adlanan xüsusi bir antijeni hədəfləyirlər. Qanda bir dəfə bu dəyişmiş T-hüceyrələri iki və ya üç həftə içində xərçəngi aradan qaldırmaq üçün genişlənir və genişlənir.
FDA-nın mütəxəssisləri, 63 uşaq, yeniyetmələr və təkrarlanan və ya refrakter olan B-hüceyrəli kəskin lenfoblastik lösemi olan gənc yetkinlərin müalicənin birdəfəlik qəbul etdiyi bir mərhələ II klinik sınaqdan Kymriahın razılığını əsaslandırdı. Bu iştirakçıların 83 faizi üç aydan sonra tənzimlənməyə başladı. Bundan əlavə, 75% altı aydan sonra xəstəlikdən azad idi. Mühüm olaraq, Kymriah FDA tərəfindən Priority Review və Critical Therapy təyinatları verildi.
Akut lenfoblastik lösemi, sümük iliyinin və qanının xərçəngidir. Bədənin anormal lenfositlər meydana gətirməsinə səbəb olur. Bu anormal qan hüceyrələri tez sümük iliyində sağlam qan hüceyrələrini sıxışdırır. Yaşamaq üçün qan hüceyrələrinə ehtiyacımız var.
Normal qan hüceyrələrinin sayı kəskin azaldıqda ölüm baş verə bilər.
Yaşlı yetkinlər ALL inkişaf edə bilər baxmayaraq, əsasən uşaqlar bir xəstəlikdir. ALL olan uşaqların təxminən 90 faizi müalicədən sonra remisyona daxil olur. Kymriah 25 yaşdan kiçik olan və təkrarlanan xərçəng və ya müalicəyə davamlı xərçəng xəstələrində istifadə üçün təsdiq edilmişdir.
Kymriah haqqında narahatlıqlar
Bir növ monoklonal antikor terapiyasının mənfi yan təsiri ilə əlaqəli sitokin salınması sindromu, sitokin fırtınası da adlandırılan infuziya reaksiyasıdır. Sitokinlər hüceyrələr tərəfindən salınan və digər hüceyrələrə təsir göstərən kiçik proteinlərdir.
Çox insanlarda sitokin sindromu semptomları mülayim və ya mülayimdir və asanlıqla müalicə edilə bilər. Bu simptomlar aşağıdakılardır:
- aşağı təzyiq
- yorğunluq
- taxikardiya
- Baş ağrısı
- Atəş
- ürək bulanması
- təlaşlar
- sızma
- cırıq boğaz
- Nəfəs alırsın
Bununla belə, qan xərçənginə bənzər ALL olan xəstələr həyati təhlükəli simptomları olan ağır sitokin fırtınasının inkişaf riski ilə daha yüksəkdirlər. Bu səbəblə infuziyalar yüksək miqyaslı mərkəzlərdə sitokin fırtınası kimi ciddi ağırlaşmaları idarə etmək üçün hazırlanan mütəxəssislərlə birlikdə aparılmalıdır.
Nəhayət, Kymriahın təxminən 500 min dollara başa gələcəyi gözlənilir. Buna baxmayaraq, Kymriah ilə müalicə hələ lösemi müalicəsində istifadə olunan bir sümük iliyi nəqlindən daha ucuzdur.
Bir sözdən
BÜTÜN yanmaz və ya relapsing ölümcül bir xəstəlikdir. Kymriahın təsdiqi ABŞ-da müalicə üsulu olmayan bir neçə yüz gəncin ümidini təmin edir. Klinik tədqiqatlarda effektivliyini sübut etdi. Lakin, klinik sınaq müddəti məhdud idi və Kymriah uzun ömürlü remisyonlar yarada bilirmi bilməmişdir.
Süpürmə baxımından, FDA tərəfindən gen terapiya forması ilk dəfə tibbin yeni bir dövründə yaşanır: xərçəng və digər ölümcül xəstəliklərə qarşı mübarizədə hüceyrələrimizi yenidən reproduğumuz bir yaş.
> Mənbələr:
> Breslin S. Sitokin sindromu sindromu: Baxış və hemşirelik nəticələri. Onkologiya Hemşireliğinin Klinik Dergisi. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Paneli Leykemiya üçün Təcrübə Terapiyası. Xərçəng Kəşfi. 27 iyul 2017.
> FDA News Release. FDA təsdiqi ABŞ-a ilk gen terapiyası gətirir. 30 avqust 2017.
> Yüksək KA. Kliniki tibbdə gen terapiyası. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison'un Daxili Tıp Esasları, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Ağ Hüceyrə Bozuklukları. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Yüksək KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard Geriatrik Tibb və Gerontologiya, 7e New York, NY: McGraw-Hill.