Xərçəng xəstələrinə və onkoloqlar üçün nə şəfqətli narkotik istifadə edir

Bir araşdırma dərmanını necə şəfqətli bir şəkildə istifadə edə bilərsiniz?

Xərçəng xəstələri üçün şəfqətli dərman istifadəsi nə deməkdir? Bu sualları düşünün:

Sizə kömək edə biləcək bir tədqiqat aparıldığı təqdirdə nə olar, amma klinik sınaq imtahan tələblərinə cavab vermirsiniz? FDA tərəfindən hələ təsdiqlənməmiş bir perspektivli müalicə istisna olmaqla, bütün alternativ müalicələri uğursanız nə olar?

Bu baş verdikdə, FDA-nın yerində bir plan var. Buna şəfqətli istifadə istifadəsi və ya araşdırma dərmanlarına genişlik verilir.

"Şəfqətli dərman istifadəsinin mənası və məqsədi" nədir?

Şəfqətli dərman istifadəsi, müalicə üçün alternativ bir alternativ olmadığı təqdirdə klinik araşdırmadan kənara çıxan bir tədqiqat dərmanı (eksperimental dərman) və ya tibbi cihazdan (bir FDA tərəfindən hələ də təsdiqlənməmişdir) aiddir . FDA təsdiqindən əvvəl, tədqiqat dərmanı ABŞ-da satıla və ya satıla bilməz.

Bir Araşdırma Yeni Drug (IND) nədir? - Klinik Tədqiqatlar və FDA Approval prosesi Review

Şəfqətli narkotik maddənin istifadəsini müzakirə etməzdən əvvəl, bu yeni bir dərman və ya prosedurun prosesinin inkişaf etdirilməsi prosesini izah etməyə və təsvir etməyə kömək edə bilər və nəticədə ümumi ictimaiyyətin istifadəsi üçün FDA-nın razılığı ilə reddedildi və ya təsdiqləndi. Bu mübahisə üçün, prosesi tək başına dərmanlara məhdudlaşdırıram.

Mümkün bir dərmanı qiymətləndirərkən ilk addım tədqiqatçılar qeyri-insan tədqiqatları içərisində istifadə edirlər. Bu qəbildən yeni dərmanlar laboratoriyada bir yeməkdə və ya siçanlar kimi digər heyvanlarda yetişən xərçəng hüceyrələrində test edilir. Bu tədqiqatlar kifayət qədər tam hesab edildikdə, insan testi 3 mərhələdən keçir.

Faza 1 klinik tədqiqatlar az sayda insan üzərində aparılır və "su təhlükəsizdirmi?" Sualına cavab vermək üçün hazırlanmışdır. Faza 2 sınaqları növbəti mərhələdir: "Müalicə işləyirmi?" Sualına cavab vermək üçün nəzərdə tutulmuşdur. FDA təsdiqindən (və ya rəddindən) əvvəl son mərhələ 3-cü klinik sınaqdır, suallara cavab vermək üçün istifadə edilən məhkəmə araşdırmaları: "Müalicə standart təsdiq olunmuş müalicələrdən daha yaxşı işləyirmi və ya daha az yan təsir göstərir?"

Bu ssenari istifadə edərək, şəfqətli narkotik istifadə FDA təsdiqindən əvvəl klinik tədqiqat mərhələlərinin birində olan bir dərman istifadəsi olacaq, lakin klinik sınaqlardan birində iştirakçı kimi deyil.

Şəfqətli Narkotik İstifadəyə Nəzarət Ediləcək (Şəfqətli İstifadəsi)?

İdeal bir tədqiqat yeni dərman (IND) faydalana bilər xərçəng xəstələr ki, dərman öyrənilməsi olan bir aktual klinik sınaqdan alınırdı . Yəni, tədqiq edilən bir dərmandan faydalana bilən bəzi insanlar, yaş, əvvəlki müalicə, performans statusu və ya başqa şərtlər istisna olmaqla, bu klinik sınaqda iştirak üçün müəyyən meyarlara uyğun gəlmir. Bu halda, 2 kriteriya yerinə yetirilməlidir:

• Ağır bir xəstəliyin diaqnozu, monitorinqi və müalicəsi üçün əlverişli bir alternativ terapiya olmamalıdır

• Şəxsin tədqiqat dərmanından (ya da prosedurundan) ehtimal olunan riski xəstəlikdən ehtimal olunan riskdən çox deyil.

Tədqiqat dərmanlarına genişlənmə nədir?

FDA sənədləri ilə oxuduğunuzda, siz genişlənmiş giriş və şəfqətli istifadə istisnası arasında fərqlərin nə olduğunu və ya bir-birini əvəzsiz istifadə edildiklərini maraqlandırırsınız. Cavab şübhəsiz ki, genişləndirilmiş girişin 3 səviyyəsi var, ilk fərdi xəstə.

• Fərdi xəstələr üçün araşdırma dərmanlarının istifadəsi
• Orta ölçülü xəstə populyasiyalar (100-ə qədər), və

• Böyük xəstə qrupları (100-dən çox)

Xərçəngə istiqamətli araşdırma məqsədli dərmanlara fərdi giriş tələbləri

Fərdi giriş üçün müraciət etmək üçün aşağıdakı tələblər yerinə yetirilməlidir:

• Dərman (və ya prosedur) ciddi bir xəstəliyin diaqnozu, monitorinqi və ya müalicəsi üçün olmalıdır.
• Xəstə preparatın hər hansı davam edən klinik sınaqları üçün uyğun olmamalıdır.
• FDA, şəfqətli istifadənin dərman davam edən klinik sınaqların heç bir mərhələsinə müdaxilə etməyəcəyini təyin etməlidir.
• Xəstə üçün uyğun alternativ və ya müqayisə edilə bilən bir müalicə olmamalıdır və ya xəstə bu alternativ müalicəni tolere edə bilmir.
• Bir xəstənin araşdırma dərmanının fəaliyyət göstərdiyini xərçəng diaqnozu olması lazımdır. Başqa sözlə, FDA narkotik müəyyən bir xəstə üçün onun istifadə haqq qazandırmaq üçün təhlükəsiz və effektiv olduğunu kifayət qədər sübut var ki, müəyyən etməlidir.
• Bir xəstə ümumiyyətlə uğurlu olmayan standart müalicədən keçməlidir.
• Dərman emosional müalicə riskləri müalicə edilməməsi riskini ağırlaşdıran ciddi və ya həyati təhlükəli bir vəziyyətdə istifadə edilməlidir. Başqa sözlə, eksperimental müalicənin ölüm, o cümlədən riski, müalicə olmadan xəstəlikdən ölüm riskindən azdır.
• Dərmanı əldə etmək həm həkim, həm də xəstənin aktiv iştirakını nəzərdə tutur
• Həkim dərmanı idarə etməyə və müalicənin monitorinqini tamamlamağa hazır olmalıdır
• Dərmanı istehsal edən şirkət narkotik maddə təmin etməyi razı salmalıdır (FDA şirkətə dərman təmin etməyi qadağan edə bilməz). Əgər şirkət dərman üçün ödəniş tələb etsə, xəstə bu ödənişi təmin etməlidir.
• FDA, ərizəni aldıqdan sonra şəfqətli istifadəyə icazə verməmək və ya verməmək barədə qərar qəbul edəcək. Qeyd edək ki, bu çətin bir proses kimi səslənir, 2009-cu ildən etibarən FDA qəbul etdiyi araşdırma yeni narkotik proqramları olduqca böyük əksəriyyəti təsdiq edib .

Şəfqətli Narkotik istifadə üçün müraciət prosesi

Şəfqətli istifadə üçün 2 növ tətbiq var. Bunlar:

• Fövqəladə istifadəsi - Fövqəladə vəziyyətdə bir telefon (və ya digər sürətli ünsiyyət forması) ilə müraciət edilə bilər və bir FDA səlahiyyətlisi telefonu müalicəyə başlamaq üçün icazə verə bilər. Müalicə edən həkim dərmanı istifadə etmək üçün FDA-nın şifahi icazəsindən 15 gün sonra yazılı araşdırma dərmanı tətbiqi ilə bu şifahi icazə verməlidir. Fövqəladə vəziyyətdə araşdırma iclasından (İRB) razılıq əldə etmək üçün kifayət qədər vaxt yoxdursa, müalicə 5 gün ərzində təcili müalicəni təmin edən həkim tərəfindən İRB-yə bildirildikdə, müalicə İRB təsdiqindən başlaya bilər.)
• Şəfqətli istifadə (Tək Xəstə Erişimi) - Həyata təhlükə doğuran fövqəladə vəziyyət olmadığı təqdirdə müalicə edən həkim istifadəsi üçün yeni bir narkotik tətbiqini tamamlamalıdır. Bu ərizə FDA-ya təslim edildikdən sonra, FDA tərəfindən qəbul edilmiş və ya qəbul edilmək üçün ərizənin nəzərdən keçiriləcəyi və qərar qəbul edilə biləcəyi 30 gün müddətinə malikdir. Xahiş edirəm ki, qərarın əksəriyyəti qərarın müalicə həkimi ilə mümkün qədər tez paylaşılacaqdır.

(Bu məlumat müddəti ilə dəyişdiyindən, ən müasir məlumat üçün bu maddənin altında sadalanan FDA resurslarını yoxlayın.)

Xəstə kimi bilmək lazımdır

Bir tədqiqat dərmanının istifadəsini düşünsəniz, yadda saxlamaq üçün bir çox şey var. Bunlar:

• Dərman (və ya prosedur) ciddi risk ola bilər.
• Dərman (və ya prosedur) hələ FDA tərəfindən təsdiq edilmədiyindən, tədqiqat dərmanı standart dərmandan yaxşı və ya pisdən daha yaxşıdır. Siz dərman əlavə heç bir fayda almırsınız.
• Dərmanın qısa müddətli yan təsirləri və uzun müddətli yan təsirləri hələ də tam olaraq bilinmir.

Şəfqətli dərman istifadəsində doktorunuzun məsuliyyəti

Şəfqətli dərman istifadəsi üçün müraciət edərkən, müalicə tətbiq, idarəsi və müalicə sənədləri üçün məsul olan müalicə onkologu (özünüzü qayğı göstərən) olacaq.

• Müalicə edən həkim yuxarıda göstərildiyi kimi bir proqramı doldurmalıdır.
• Müalicə olunan həkim müalicə protokolunun təqdim edilməsi və FDA-nın müalicə nəticəsi, xülasə və hər hansı bir yan təsiri ilə bağlı hesabatın verilməsi üçün məsuliyyət daşıyır.
• Müalicə edən həkim istehsalçının / istehsalçıdan dərman alınması üçün məsuliyyət daşıyır və müalicə edildikdən sonra qalan dərman preparatlarını hesablamaq üçün məsuliyyət daşıyır.
• Müalicə həkimi xəstənin müalicəçinin bu xəstəyə verdiyi rolla bağlı bütün göstərişləri və məsuliyyətlərini nəzərə alaraq müalicə müddətində nəzarət etməyi qəbul etməlidir.

_Mənbələr:

_{Milli Xərçəng İnstitutu. Tədqiqat dərmanlarına giriş. Yenilənib 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA). Genişletilmiş Access (Şəfqətli İstifadə). Yenilənib 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA). Genişletilmiş Access: Xəstələr üçün məlumat. Yenilənib 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA). Genişletilmiş Access: Həkimlər üçün məlumat. Yenilənib 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA). IDE Erkən / Genişletilmiş Access. Yenilənib 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandQuidance/HowtoMarketYourDevice / InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}